水蛭素的主要功效和作用是抑制凝血酶，在临床上常常用于抗凝治疗和活血化瘀治疗。尤其用于治疗各种血栓性的疾病，如静脉血栓和弥漫性血管内凝血的治疗。
同时，现代研究还发现水蛭素在肿瘤的治疗过程中也有作用，它能够阻止肿瘤细胞的转移。已证明有效的肿瘤有骨肉瘤、血管肉瘤、黑色素瘤和白血病等。水蛭素还可以配合化学治疗和放射治疗，可以促进肿瘤中血液而增强疗效，在临床上应用还是比较多的一种药物。
